>>43180
>>43175
>Zolgensma (Золгенсма). Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Функциональная копия гена SMN вводится с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в клетки пациента, не изменяя существующую ДНК.
В то же время на википедии написано что оно таки не изменяет днк человека. Но каким-то образом остается в клетках на всю жизнь, продуцируя нужный белок.